Test clinici

Studi clinici: una panoramica

Gli studi clinici sono studi scientifici sulla sicurezza e l’efficacia di un nuovo farmaco medico o altro trattamento, condotti su volontari umani.

Negli Stati Uniti, i risultati degli studi sono una componente chiave della richiesta di approvazione da parte della Food and Drug Administration ( FDA ) di un’azienda farmaceutica o biotecnologica per introdurre il farmaco sul mercato.

Punti chiave

• Gli studi clinici, che sono condotti in tre fasi, sono una componente chiave del processo di approvazione del farmaco.
• Gli studi clinici determinano se un nuovo trattamento è sicuro ed efficace per l’uso sugli esseri umani.
• Solo il 5% circa di tutti i nuovi trattamenti supera tutti e tre gli ostacoli, portando i titoli biotecnologici e farmaceutici ad essere altamente rischiosi ma anche potenzialmente altamente gratificanti per gli investitori.

Sperimentazioni cliniche in profondità

Vengono condotti studi clinici per valutare farmaci, dispositivi e procedure. Gli studi dimostrano che un trattamento è utile o dannoso e che è più efficace o meno efficace di un trattamento esistente o di un placebo.

I farmaci normalmente sono sottoposti a tre fasi di studi clinici. Nella prima fase, il metodo di somministrazione, il dosaggio e la sicurezza di un farmaco vengono testati su un piccolo gruppo di persone. La seconda fase utilizza un gruppo di test più ampio. La maggior parte dei trattamenti fallisce in una di queste fasi.

Esistono diversi tipi di sperimentazioni cliniche. Uno studio a braccio singolo non ha un gruppo di confronto. Uno studio randomizzato controllato (RCT) ha due gruppi di pazienti, ciascuno dei quali può ricevere il trattamento di prova o un placebo innocuo. A seconda del disegno dello studio, l’assegnazione del farmaco rispetto al controllo potrebbe non essere 50/50, spesso con il farmaco reale somministrato fino a due terzi dei partecipanti allo studio, specialmente nelle fasi successive.

Se si tratta di uno studio in doppio cieco, né i pazienti né i medici sanno quale sia il gruppo fino al termine dello studio. Questo tipo di studio è progettato per eliminare i pregiudizi sia nel paziente che nell’osservatore e l’assegnazione casuale del farmaco rispetto al placebo viene eseguita tramite un programma per computer.

Prove di fase 1

La fase 1 è l’introduzione iniziale di un farmaco o di una terapia sperimentale sull’uomo. Questa fase è il primo passo nel processo di ricerca clinica coinvolto nella sperimentazione di farmaci nuovi o sperimentali. L’obiettivo principale degli studi di fase 1 è stabilire gli effetti collaterali del nuovo farmaco , nonché la sua azione metabolica e farmacologica. Ciò si ottiene somministrando dosi crescenti del farmaco sperimentale ai partecipanti allo studio. Successivamente i ricercatori eseguono ricerche e analisi dettagliate su vari aspetti del farmaco, tra cui la risposta del corpo ad esso, il metodo di assorbimento, il modo in cui viene metabolizzato ed escreto e livelli di dosaggio sicuri.

Prove di fase 2

La fase 2 è la seconda fase degli studi clinici o degli studi per un nuovo farmaco sperimentale, in cui il focus del farmaco è sulla sua efficacia. Gli studi di fase 2 coinvolgono tipicamente centinaia di pazienti che hanno la malattia o la condizione che il candidato farmaco cerca di trattare. L’obiettivo principale degli studi di Fase 2 è ottenere dati sull’effettiva efficacia del farmaco nel trattamento di una malattia o di un’indicazione, cosa che generalmente viene raggiunta attraverso studi controllati attentamente monitorati, mentre si continua a studiare anche la sicurezza e gli effetti collaterali.

Prove di fase 3

Se un farmaco o un altro trattamento raggiunge la fase 3 della sperimentazione, verrà testato su un gruppo più ampio. Gli studi di fase 3 vengono utilizzati per ottenere ulteriori informazioni sull’efficacia e la sicurezza del nuovo farmaco per valutare il beneficio rispetto al rischio della terapia e per utilizzare queste informazioni nell’etichettatura del farmaco, se approvato dalla FDA. Questi studi sono studi su larga scala che coinvolgono la partecipazione da diverse centinaia a diverse migliaia di pazienti in più sedi di studio. La durata media degli studi di fase 3 varia da un anno a quattro anni e solo il 25-30% dei farmaci testati supera questa fase finale del test.

Il punto di vista dell’investitore

Solo il 5% circa di tutti i farmaci sviluppati supera tutte e tre le fasi degli studi clinici e alla fine viene approvato per la vendita.

Gli investitori in titoli farmaceutici e biotecnologici seguono da vicino le sperimentazioni sui farmaci. Questa non è una scelta di investimento per i deboli di cuore, poiché un singolo fallimento potrebbe riportare indietro un trattamento promettente per anni o per sempre. Se un farmaco ha successo, può essere un enorme vantaggio per l’azienda e i suoi investitori. Se un farmaco fallisce in qualsiasi fase del processo di sperimentazione clinica, può affondare una scorta. Di conseguenza, le scorte di droga possono essere piuttosto volatili e guidate dai titoli.

Il processo di approvazione del farmaco

L’analisi statistica è una componente chiave della valutazione dei risultati di una sperimentazione clinica. La domanda principale è se il trattamento si è dimostrato più efficace di un esito casuale.

Può essere difficile da determinare. I soggetti del test possono generalmente essere più sani o malsani rispetto ai pazienti che utilizzerebbero effettivamente il trattamento in esame. Questo è il motivo per cui si preferisce un gruppo di prova più grande a uno piccolo.

Il processo di approvazione della FDA

Se un farmaco ha successo nelle sperimentazioni negli Stati Uniti, viene presentata alla FDA una richiesta di nuovo farmaco (NDA). Questo è il passo finale formale compiuto da uno sponsor di un farmaco e cerca l’approvazione per commercializzare il nuovo farmaco negli Stati Uniti. Un NDA è un documento completo con 15 sezioni che includono dati e analisi su studi su animali e umani, farmacologia, tossicologia e dosaggio del farmaco e il processo utilizzato per produrlo.

Una volta che un farmaco raggiunge la fase NDA, la probabilità che riceva l’approvazione della FDA e venga commercializzato negli Stati Uniti supera l’80%.

La presentazione di un NDA in genere non si traduce in un aumento sostanziale del prezzo delle azioni di una società sponsor pubblica. È probabile che la maggior parte delle speculazioni sul nuovo e promettente trattamento siano già avvenute durante le fasi successive dei suoi test clinici.

Un Abbreviato New Drug Application (ANDA) è una richiesta scritta alla Food and Drug Administration (FDA) per produrre e commercializzare un farmaco generico negli Stati Uniti. Le domande abbreviate di nuovi farmaci sono “abbreviate” poiché non richiedono al richiedente di condurre studi clinici e richiedono meno informazioni rispetto a una domanda di nuovo farmaco.