Fase 1

Cos’è la fase 1?

La fase 1 è l’introduzione iniziale di un farmaco o di una terapia sperimentale sull’uomo. Questa fase è il primo passo nel processo di ricerca clinica coinvolto nella sperimentazione di farmaci nuovi o sperimentali. Il Center for Drug Evaluation and Research (CDER), una divisione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense, sovrintende a questi studi clinici.

Punti chiave

• La sperimentazione di fase 1 è la prima fase delle sperimentazioni cliniche supervisionate dal CDER e ha lo scopo di testare la sicurezza di un nuovo farmaco stabilendone gli effetti collaterali.
• Circa il 70% dei farmaci presentati per le sperimentazioni di fase 1 arriva alla fase 2.
• I risultati delle prove di fase 1 sul prezzo delle azioni di una società vengono attenuati poiché la probabilità di successo è incorporata nella valutazione.
• Il processo di sperimentazione clinica inizia dopo la ricerca e sviluppo (R&S) di un nuovo farmaco e si compone di quattro fasi.
• Gli studi clinici sono costosi e si stima che lo stesso studio di fase 1 possa costare tra $ 1,4 milioni e $ 6,6 milioni.

Comprensione della fase 1

Gli studi clinici o le sperimentazioni cliniche di fase 1 si concentrano sull’aspetto della sicurezza di un nuovo farmaco, piuttosto che sulla sua efficacia nel trattamento di una malattia. Gli studi di fase 1 coinvolgono tipicamente da 20 a 100 persone, una combinazione di volontari sani e pazienti, o persone con la condizione per cui il farmaco è destinato a curare o fornire terapia. Ad esempio, se il nuovo farmaco è destinato al trattamento di una forma di cancro, la ricerca coinvolgerà pazienti con quel tipo di cancro.

L’obiettivo principale degli studi di fase 1 è stabilire gli effetti collaterali del nuovo farmaco, nonché la sua azione metabolica e farmacologica. Ciò si ottiene somministrando dosi crescenti del farmaco sperimentale ai partecipanti allo studio. Successivamente i ricercatori eseguono ricerche e analisi dettagliate su vari aspetti del farmaco, tra cui la risposta del corpo ad esso, il metodo di assorbimento, il modo in cui viene metabolizzato ed escreto e livelli di dosaggio sicuri.

Nella ricerca pubblicata nel 2016, l’Eastern Research Group ha stimato che gli studi di fase 1 costano tra $ 1,4 milioni e $ 6,6 milioni. La determinante più importante per i costi è stata l’area terapeutica di studio. Ad esempio, il limite inferiore delle stime dell’intervallo dello studio era per il dolore e l’anestesia, mentre il limite superiore delle stime dell’intervallo era per l’immunomodulazione.

Fase 1 e processo di sperimentazione clinica

La sperimentazione o studio clinico di fase 1 è la prima fase del lungo e faticoso processo di approvazione del farmaco. Sebbene l’obiettivo principale degli studi di fase 1 sia stabilire il profilo di sicurezza del farmaco sperimentale, questi studi consentono anche di raccogliere informazioni vitali sugli effetti e sulla chimica del farmaco. Queste informazioni possono essere utilizzate per facilitare la progettazione di studi di fase 2 ben controllati e scientificamente validi, il passo successivo nel processo di sviluppo del farmaco.

La prova dell’efficacia iniziale negli studi di fase 1, sebbene una relativa rarità, sarebbe un vantaggio e può comportare un apprezzamento significativo del prezzoper le azioni della società che sviluppa il farmaco. Nella maggior parte dei casi, tuttavia, l’effetto di una sperimentazione di fase 1 riuscita sui fase 2, solo il 10-15% dei farmaci candidati della fase 1 alla fine arriva sul mercato.

Gli studi di fase 1 possono essere interrotti dal CDER all’inizio o anche dopo l’inizio degli studi, per motivi di sicurezza o perché lo sponsor non ha rivelato alcuni rischi del farmaco candidato agli sperimentatori.

Durante la fase 1, i ricercatori cercano di apprendere quanto sia efficace il farmaco in formati specifici e determinare i dosaggi migliori. Queste informazioni sono utili per formulare le prove per la fase 2.

La fase 2 del processo di sperimentazione clinica si concentra sull’efficacia del farmaco. Gli studi di fase 3 vengono utilizzati per confrontare il trattamento del nuovo farmaco con il trattamento attualmente stabilito del problema medico. La fase 4 si concentra sul testare gli effetti del farmaco sulla popolazione dopo che è stato approvato dalla FDA. Tutte le fasi di una sperimentazione clinica iniziano solo dopo l’ampia fase di ricerca e sviluppo (R&S) delle aziende farmaceutiche, che può essere lunga e costosa.