Farmaco

Cos’è un farmaco?

Un farmaco, o farmaceutico, è una sostanza usata per prevenire o curare una malattia o un disturbo o per alleviarne i sintomi. Negli Stati Uniti, alcuni farmaci sono disponibili da banco mentre altri possono essere acquistati solo con prescrizione medica. I farmaci possono essere assunti per via orale, tramite un cerotto cutaneo, per iniezione o tramite un inalatore, per citare i metodi più comuni.

L’industria farmaceutica, che si occupa dello sviluppo e della commercializzazione di farmaci, è una componente chiave del settore sanitario, che è l’industria più redditizia nell’economia statunitense con un fatturato stimato di 24,4 miliardi di dollari nel 2018. I farmaci da prescrizione sono considerati zero- merci classificate.

Un farmaco può anche riferirsi a una sostanza illegale o limitata utilizzata da individui a scopo ricreativo o per sballarsi.

Punti chiave

• Lo sviluppo e il marketing dei farmaci è una componente chiave del settore sanitario, che è l’industria statunitense più redditizia con 24,4 miliardi di dollari di ricavi nel 2018.
• Un nuovo farmaco può essere brevettato per 20 anni dopo la sua scoperta o invenzione.
• Dopo 20 anni, gli equivalenti generici possono essere venduti a prezzi inferiori.

Capire le droghe

Lo sviluppo di farmaci nuovi e migliorati, o prodotti farmaceutici, è un’attività complessa e costosa negli Stati Uniti Alcune delle più grandi società americane, come Johnson & Johnson, Pfizer, Merck ed Eli Lilly, si occupano di ricerca, test, produzione e commercializzazione di nuovi farmaci.

Inoltre, la biotecnologia si è evoluta negli ultimi anni come un nuovo importante ramo del business dei farmaci. Le aziende di biotecnologia si concentrano sulla ricerca e sviluppo (R&S) di nuove cure basate sulla manipolazione genetica. I grandi attori in campo includono Amgen, Gilead Sciences e Celgene Corp.

Negli Stati Uniti, i farmaci da prescrizione devono essere approvati dalla Food and Drug Administration (FDA). Il Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci (CDER) dell’agenzia funge da cane da guardia dei consumatori.

Come le droghe arrivano sul mercato

In media, ci vogliono circa 10 anni e costa circa $ 2,6 miliardi per un nuovo farmaco per arrivare dalla sua scoperta iniziale allo studio di un medico, secondo un gruppo industriale. Il processo ha cinque fasi principali, comprese tre fasi di sperimentazioni cliniche:

• Sviluppo e scoperta
• Ricerca preclinica
• Ricerca clinica
• Prove di fase I.
• Prove di fase II
• Studi di fase III
• Revisione della FDA
• Monitoraggio della sicurezza post-commercializzazione (studi di fase IV)

Nella fase di sviluppo e scoperta, i ricercatori esplorano nuove possibilità. Possono studiare effetti inaspettati di farmaci esistenti, testare nuovi composti molecolari o creare nuove tecnologie che consentono ai farmaci di funzionare in modo diverso nel corpo.

Nella fase di ricerca preclinica, quando viene identificato un potenziale nuovo farmaco, i ricercatori determinano i dosaggi e i metodi di somministrazione corretti, gli effetti collaterali, le interazioni con altri farmaci e l’efficacia. Studiano anche le caratteristiche di assorbimento, metabolizzazione ed escrezione del farmaco.

Fatto veloce

Il costo stimato per ottenere un nuovo farmaco dal laboratorio di ricerca all’ufficio del medico è di 2,6 miliardi di dollari.

Test clinici

Nella fase di ricerca clinica, l’azienda testa prima la sostanza in laboratorio, o “in vitro”, e talvolta su animali, o “in vivo”. A seconda del risultato, il farmaco può quindi essere testato su soggetti umani in studi clinici per determinare se è sicuro ed efficace. La sperimentazione o studio clinico di fase 1 è la prima fase del lungo e faticoso processo di approvazione del farmaco. Sebbene l’obiettivo principale degli studi di fase 1 sia stabilire il profilo di sicurezza del farmaco sperimentale, questi studi consentono anche di raccogliere informazioni vitali sugli effetti e sulla chimica del farmaco. Queste informazioni possono essere utilizzate per facilitare la progettazione di studi di fase 2 ben controllati e scientificamente validi, il passo successivo nel processo di sviluppo del farmaco. La fase 2 del processo di sperimentazione clinica si concentra sull’efficacia del farmaco. Gli studi di fase 3 vengono utilizzati per confrontare il trattamento del nuovo farmaco con il trattamento attualmente stabilito del problema medico. Può essere condotta una fase 4 di follow-up che esamina gli effetti del farmaco sulla popolazione dopo che è stato approvato dalla FDA. Tutte le fasi di una sperimentazione clinica iniziano solo dopo l’ampia fase di  ricerca e sviluppo  (R&S) delle aziende farmaceutiche, che può essere lunga e costosa.

Un farmaco che supera tale ostacolo viene sottoposto al CDER per la revisione. L’agenzia impiega farmacologi, chimici, statistici, medici e altri scienziati che conducono una revisione indipendente e imparziale del farmaco e della documentazione allegata. Questo processo richiede in genere da sei a 10 mesi per essere completato.

L’azienda farmaceutica potrà vendere il farmaco se il CDER determina che i benefici del farmaco superano i suoi rischi. È quindi responsabile del monitoraggio dei rapporti sull’efficacia del farmaco e sugli effetti collaterali imprevisti.

Nome di marca e farmaci generici

I farmaci venduti negli Stati Uniti possono essere di marca o generici. Un farmaco di marca può essere brevettato per 20 anni dopo la sua scoperta o invenzione. Una volta scaduto il brevetto, altri produttori possono produrre e commercializzare equivalenti generici di quel farmaco.

Gli equivalenti generici vengono prescritti sempre più man mano che diventano disponibili negli Stati Uniti a causa del loro costo relativamente basso. I generici devono avere gli stessi ingredienti medicinali, e quindi gli stessi effetti terapeutici, per ricevere l’approvazione della FDA per la vendita come sostituti.

Prezzi dei farmaci

Il prezzo dei farmaci da prescrizione è una fonte di grande stress finanziario per molti americani, e quindi è diventato uno dei maggiori problemi politici dell’epoca. L’assicurazione sanitaria impedisce a molti americani di sostenere l’intero peso dei prezzi dei farmaci al dettaglio, sebbene la copertura vari ampiamente. In ogni caso, i costi dei farmaci sono un fattore importante nell’aumento dei premi dell’assicurazione sanitaria.

I farmaci da prescrizione più costosi nel 2019, secondo goodrx.com, un sito web di assistenza sanitaria, includono Actimmune, un trattamento per l’osteoporosi, a $ 52.322 al mese; Myalept, un trattamento per la lipodistrofia, a $ 46.328 al mese; e Daraprim, un antiparassitario, a $ 45.000 al mese.