Fase 2

Cos’è la fase 2?

La fase 2 è la seconda fase degli studi clinici o degli studi per un nuovo farmaco sperimentale. Il focus delle prove in questa fase è sulla sua efficacia. Il Center for Drug Evaluation and Research, o CDER, una divisione della Food and Drug Administration statunitense, sovrintende a questi studi clinici.

Gli studi di fase 2 coinvolgono tipicamente centinaia di pazienti che hanno la malattia o la condizione che il candidato farmaco cerca di trattare. L’obiettivo principale degli studi di Fase 2 è ottenere dati sull’effettiva efficacia del farmaco nel trattamento di una malattia o di un’indicazione, cosa che generalmente viene raggiunta attraverso studi controllati attentamente monitorati, mentre continuano a essere studiati anche la sicurezza e gli effetti collaterali.

Punti chiave

• L’obiettivo degli studi clinici di fase 2 è stabilire l’efficacia e la quantità di dosaggio di un farmaco.
• Gli studi di fase 2 di solito consistono in studi in doppio cieco, randomizzati e controllati con placebo.
• I risultati delle prove di Fase 2 possono avere un impatto sostanziale sul prezzo delle azioni di una società.

Comprensione della fase 2

Gli studi di fase 2 mirano anche a stabilire il dosaggio più efficace per il farmaco e il metodo di somministrazione ottimale. Gli studi di fase 2 di solito costituiscono il più grande ostacolo nello sviluppo di un nuovo farmaco.

Gli studi di fase 2 sono tipicamente costruiti come studi in doppio cieco, randomizzati e controllati con placebo. Ciò significa che alcuni dei pazienti arruolati nello studio riceveranno il farmaco candidato, mentre altri riceveranno un placebo o un farmaco diverso. L’assegnazione viene effettuata su base casuale e né il partecipante né lo sperimentatore clinico sanno se il partecipante riceverà il farmaco o il placebo. Questa casualità e anonimato sono rigorosamente applicati per evitare pregiudizi negli studi.

Un documento del 2016 dei ricercatori ha stimato che i costi per condurre gli studi di fase 2 variavano da $ 7 milioni per le malattie cardiovascolari a $ 19,6 milioni per l’ematologia. Le prime tre voci che hanno contribuito alla cifra complessiva erano i costi delle procedure cliniche, i costi del personale amministrativo e i costi di monitoraggio del sito.

Tasso di successo e impatto delle scorte delle prove di fase 2

Gli studi di fase 2 sono considerati di successo quando l’analisi dei dati dei partecipanti arruolati rivela che il farmaco sperimentale funziona nel trattamento della malattia o dell’indicazione. I pazienti che hanno ricevuto il farmaco sperimentale dovrebbero avere risultati clinici migliori su base statisticamente significativa rispetto a quelli che hanno ricevuto il placebo o il farmaco alternativo. Se gli studi di fase 2 hanno esito positivo, il farmaco passa agli studi di fase 3.

Gli studi di Fase 2 iniziano solo se gli studi di Fase 1 non rivelano una tossicità eccessivamente elevata o altri rischi per la sicurezza del farmaco sperimentale. Mentre circa il 30% dei farmaci negli studi di fase 1 non passa alla fase 2 perché non sono abbastanza sicuri, le probabilità che un farmaco passi dagli studi di fase 2 alla fase 3 sono ancora inferiori: circa due terzi non lo fanno esso.

A causa del tasso di successo relativamente basso nella fase 2, la reazione del mercato a un esito positivo della fase 2 è generalmente ricompensata da un significativo apprezzamento del prezzo delle azioni per l’azienda che sviluppa il farmaco. Il grado di apprezzamento delle azioni dipende da una serie di fattori, tra cui l’ambiente prevalente per le azioni in generale e per i titoli sanitari in particolare, la malattia o l’indicazione che il farmaco intende trattare, la forza dei risultati della Fase 2 e il movimento dei prezzi del titolo. prima del rilascio dei risultati della Fase 2.

Esempio di prove di fase 2

Nel dicembre 2019, il prezzo delle azioni di Protagonist Therapeutics è balzato di oltre il 70% dopo aver annunciato risultati preliminari positivi per gli studi di fase 2 del PTG-300, un farmaco usato per trattare il sovraccarico di ferro nelle malattie del sangue.3 Gli studi sono stati condotti su pazienti con beta talassemia, una condizione caratterizzata da elevati livelli di ferro nel sangue. Gli investitori sono stati entusiasti dei risultati perché hanno indicato un mercato potenziale per il farmaco e hanno suggerito la possibilità di trovare un dosaggio appropriato necessario per regolare i livelli di ferro.