Stato di farmaco orfano
Che cos’è lo stato di farmaco orfano?
Lo status di farmaco orfano offre alle aziende che ricercano cure per malattie rare una finestra di sette anni di riduzioni fiscali e il diritto esclusivo di sviluppare una cura per una condizione specifica. Lo status di farmaco orfano può essere concesso per nuovi farmaci, farmaci già approvati o farmaci già sul mercato. Tuttavia, se il farmaco è già approvato, lo sponsor deve presentare un’ipotesi plausibile su come il farmaco sia clinicamente superiore ai farmaci precedenti o ai farmaci non sviluppati.
Punti chiave
- Lo status di farmaco orfano conferisce alle aziende diritti esclusivi di marketing e sviluppo insieme ad altri vantaggi per recuperare i costi di ricerca e sviluppo di farmaci per il trattamento delle malattie rare.
- L’Orphan Drug Act è stato concepito per incoraggiare le aziende a sviluppare farmaci per le malattie rare.
- La FDA può revocare lo status di farmaco orfano.
- Le aziende farmaceutiche, tuttavia, preferiscono trattare malattie e condizioni meno costose rispetto a quelle costose e rare.
Comprensione dello stato del farmaco orfano
Nel 1982, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha riconosciuto la mancanza di incentivi per le aziende farmaceutiche a sviluppare cure per le malattie rare. Da questa consapevolezza è nato l’Orphan Drug Act del 1983. Il piano era di colpire le malattie che colpiscono meno di 200.000 persone negli Stati Uniti
L’Office of Orphan Products Development (OOPD) ha incoraggiato le aziende a esercitare i diritti previsti dall’Orphan Drug Act del 1983. L’OOPD sviluppa e assegna sovvenzioni per aziende, biologi, medici e ricercatori che desiderano sviluppare prodotti e farmaci per il trattamento di queste malattie rare. La legge si riferisce a questi gruppi di persone come sponsor.
L’Orphan Drug Act è stato emendato nel 1985 e nel 1990 per includere prodotti diversi dai farmaci come i farmaci biologici, i dispositivi medici e gli alimenti medici (principalmente alimenti prenatali).
considerazioni speciali
È risaputo che le aziende farmaceutiche sono prima le imprese e poi i guaritori. Le aziende farmaceutiche sborsano miliardi di dollari all’anno per la ricerca e lo sviluppo. Ad esempio, Pfizer (PFE) ha guadagnato 53,647 miliardi di entrate nel 2018. La spesa in ricerca e sviluppo è stata di circa 8 miliardi per l’anno. Ciò equivale al 14,9% dei ricavi spesi esclusivamente in ricerca e sviluppo.
Anche lo sviluppo di nuovi farmaci è un’attività rischiosa se un’azienda non riesce a ottenere un brevetto. C’è anche una forte concorrenza da contraffazioni e generici o farmaci simili. Molte aziende vanno dove è relativamente facile fare soldi.
Vantaggi e svantaggi dello status di farmaco orfano
Oltre ai diritti esclusivi e ai crediti d’imposta per la ricerca, la FDA fornirà assistenza tecnica per le richieste di farmaci orfani, eventuali riduzioni del periodo di attesa per l’approvazione e sconti sulle quote di registrazione. Lo stato offre anche un credito d’imposta del 50% sul costo delle sperimentazioni cliniche.
Lo status di farmaco orfano non è concepito per gli sponsor per recuperare tutti i costi dello sviluppo del farmaco, ma piuttosto come un meccanismo di riduzione dei costi e di razionalizzazione normativa. La FDA può revocare facilmente la designazione di farmaci orfani. Le ragioni comuni includono: qualsiasi dichiarazione falsa o informazione omessa nella richiesta di designazione o se la FDA ritiene che la malattia o la condizione interesserà più di 200.000 persone in futuro.
Lo sviluppo di farmaci per trattare il vasto numero di malattie nel mondo è un settore di attività che può portare a grandi fortune. Tuttavia, nei prodotti farmaceutici le maggiori fortune sono spesso ottenute sviluppando farmaci che diventano lo standard per la cura delle malattie comuni. Dal punto di vista aziendale, avere un mercato ampio garantisce che un’azienda possa recuperare rapidamente i costi di sviluppo, realizzando il maggior guadagno possibile.