Nuova domanda di droga (NDA)

Che cos’è una nuova domanda di droga (NDA)?

Una nuova domanda di farmaco (NDA) è un documento completo che deve essere presentato alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per richiedere l’approvazione per la commercializzazione di un nuovo farmaco negli Stati Uniti.

I farmaci per i quali vengono presentati gli accordi di non divulgazione avranno già superato diversi studi clinici. Pertanto, i farmaci che raggiungono la fase NDA hanno in genere un’alta probabilità di ottenere l’approvazione della FDA.

Punti chiave

• L’NDA è un’applicazione che le aziende farmaceutiche devono presentare per richiedere l’approvazione normativa per nuovi farmaci da parte della FDA.
• La domanda deve includere prove dettagliate di una serie di sperimentazioni cliniche, ciascuna delle quali comporta un aumento degli standard di evidenza scientifica.
• Sebbene la maggior parte delle NDA siano approvate dalla FDA, è estremamente difficile sviluppare un farmaco al punto in cui è possibile presentare una NDA.

Come funzionano le nuove applicazioni di farmaci

La presentazione di una NDA rappresenta un’importante pietra miliare nella vita di un nuovo farmaco ed è attentamente monitorata dagli investitori. Una volta che l’NDA è stato presentato, la probabilità che quel farmaco riceva l’approvazione della FDA è generalmente molto alta. Di conseguenza, le aziende che presentano accordi di non divulgazione spesso vedono i loro prezzi delle azioni apprezzare anche prima di ottenere la risposta dalla FDA.

Tuttavia, raggiungere la fase NDA è tutt’altro che facile. Ogni documento NDA deve contenere 15 sezioni contenenti prove sperimentali dettagliate (inclusi studi su animali e sull’uomo). Il documento deve dimostrare ampiamente la farmacologia, la tossicologia e i requisiti di dosaggio del farmaco proposto, nonché il processo previsto per la produzione del farmaco.

L’NDA ha costituito la base per la regolamentazione e il controllo di nuovi farmaci negli Stati Uniti dall’approvazione del Food, Drug, and Cosmetic Act (FD&C) nel 1938. Da quel momento, vari emendamenti alla FD&C hanno gradualmente aumentato gli standard di evidenza necessario per ottenere l’approvazione.

Una conseguenza di questi standard più rigorosi è che il processo di approvazione può richiedere molto tempo. L’obiettivo del Center for Drug Evaluation and Research (CDER) della FDA è quello di rivedere e agire su almeno il 90% degli accordi di non divulgazione per farmaci standard entro 10 mesi dalla ricezione delle domande e sei mesi per i farmaci prioritari. Ovviamente, la tempistica completa per lo sviluppo di farmaci si estenderà spesso a un decennio o più.

Vantaggi e svantaggi dell’applicazione del nuovo farmaco

Il processo di presentazione della NDA è solo una fase di un processo in più fasi che le aziende farmaceutiche devono navigare per portare con successo un nuovo farmaco sul mercato. Dal punto di vista della FDA, questo processo rigoroso è necessario per proteggere il pubblico da farmaci dannosi o fuorvianti.

D’altro canto, molti hanno sostenuto che il nuovo processo di approvazione dei farmaci sia eccessivamente oneroso, ponendo una barriera all’innovazione e provocando pressioni al rialzo sui prezzi dei farmaci.

Esempio di una nuova domanda di farmaco (NDA)

Supponiamo che XYZ Pharma sia un’azienda farmaceutica in fase iniziale che ha recentemente presentato il suo primo NDA. Prima di raggiungere questa fase, XYZ ha investito diversi anni – e decine di milioni di capitale investito – in una serie di sperimentazioni cliniche su soggetti sia animali che umani. I risultati di questi studi sono tra le informazioni più critiche contenute nella sua NDA e saranno centrali per la decisione della FDA sull’opportunità o meno di approvare il suo nuovo prodotto.

Questi studi clinici sono progrediti in quattro fasi. Le prime tre fasi dovevano essere completate prima che l’NDA fosse reso, mentre la quarta e ultima fase prevede il monitoraggio continuo dell’efficacia del farmaco dopo che il prodotto è stato approvato per la vendita.

Con ogni fase delle prove, lo standard di evidenza richiesto aumenta rispetto alla fase precedente. Di fondamentale importanza è la terza fase, in cui XYZ doveva eseguire esperimenti in doppio cieco controllati con placebo che coinvolgevano diverse centinaia di persone.

Finora, XYZ ha ottenuto risultati favorevoli da ciascuna delle prime tre fasi. In risposta, il prezzo delle azioni di XYZ è aumentato notevolmente e la società è ora pronta a presentare la sua NDA. Sebbene la maggior parte degli investitori ritenga che la domanda sarà approvata, c’è ancora una ragionevole possibilità che l’accordo di non divulgazione venga respinto. In tal caso, è probabile che il prezzo delle azioni di XYZ diminuirà rapidamente.