Nuovo farmaco

Cos’è un nuovo farmaco?

Un nuovo farmaco è un farmaco o una terapia che non è stato utilizzato prima nella pratica clinica per trattare una malattia o una condizione di salute. Un nuovo farmaco viene sviluppato da un’azienda farmaceutica e deve essere sottoposto a vari test clinici per testarne l’efficacia e la sicurezza. Prima di essere commercializzato negli Stati Uniti, deve prima ottenere l’approvazione dalla Food and Drug Administration (FDA).

Punti chiave

• I nuovi farmaci sono composti innovativi che non sono ancora stati immessi sul mercato e utilizzati per trattare una malattia o una condizione di salute.
• La FDA differenzia un nuovo farmaco da un farmaco se la comunità scientifica non può garantirne la sicurezza e l’efficacia con ciò per cui è prescritto.
• Il processo per introdurre un nuovo farmaco nel mercato è costoso e in più fasi, che coinvolge le approvazioni della FDA, ricerche approfondite e studi clinici.
• La FDA ha compiuto sforzi per approvare più nuovi farmaci negli ultimi anni, aiutando notevolmente alcune condizioni di salute.

Capire un nuovo farmaco

Un nuovo farmaco può essere un nuovo composto innovativo classificato come nuova entità molecolare dalla FDA o può essere correlato a un prodotto approvato in precedenza. Ottenere l’approvazione della FDA per un farmaco è un processo in più fasi che richiede anni e milioni di dollari.

La FDA definisce un nuovo farmaco diverso da un farmaco quando non è accettato dalla comunità scientifica come “sicuro ed efficace per l’uso nelle condizioni prescritte, raccomandate o suggerite nell’etichettatura”.

Come viene approvato un nuovo farmaco

Il processo di immissione sul mercato di un nuovo farmaco prevede i seguenti passaggi:

• Sviluppo di un nuovo composto farmacologico
• Test sugli animali per la tossicità, per garantire che il composto sia sicuro per l’uomo
• Applicazione Investigational New Drug (IND)
• Studi o studi clinici di fase 1, in cui l’accento è posto sulla sicurezza del farmaco e sugli effetti collaterali
• Studi clinici di fase 2, in cui l’attenzione è concentrata sull’efficacia del farmaco proposto
• Studi clinici di fase 3, che sono studi molto ampi e in più fasi che raccolgono maggiori informazioni sulla sicurezza e l’efficacia del farmaco
• New Drug Application (NDA) alla FDA, che è un documento completo contenente tutte le informazioni di cui sopra
• Revisione NDA da parte della FDA
• Revisione dell’etichettatura dei farmaci e ispezione della struttura da parte della FDA
• Approvazione (o rifiuto) del farmaco da parte della FDA

Il Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci (CDER) della FDA è l’ente specifico all’interno della FDA responsabile della revisione del processo di sviluppo del nuovo farmaco. Il CDER ha una conoscenza approfondita della scienza utilizzata per creare nuovi prodotti, processi di test, procedure di produzione e le malattie e le condizioni che si cerca di trattare con nuovi prodotti. Il CDER fornisce la consulenza scientifica e normativa necessaria per portare nuovi prodotti sul mercato.

Un nuovo farmaco candidato può fallire in qualsiasi fase del processo. Gli studi clinici hanno lo scopo di stabilire in modo inequivocabile che il farmaco è sicuro ed efficace nel trattamento dell’indicazione mirata. Tuttavia, in alcuni casi possono essere impiegate versioni accelerate del processo di approvazione, come lo sviluppo di un nuovo farmaco promettente che può trattare una condizione rara o pericolosa per la vita.

La FDA ha recentemente compiuto sforzi per aumentare il tasso di approvazione dei farmaci. A partire dal 23 dicembre 2020, la FDA ha approvato 53 nuovi farmaci per l’anno. L’agenzia ha approvato 48 nuovi farmaci nel 2019. Nel 2018 la cifra era 59 e nel 2017 era 46.6 Queste cifre si confrontano favorevolmente con i 22 nuovi farmaci approvati nel 2016. Dal 2000 al 2010, una media di 23 nuove entità molecolari (NME) sono state approvate all’anno, che sono cresciute fino a 35 nel 2011, e dal 2011 al 2018 sono state approvate una media di 59 NME all’anno.

Esempio del mondo reale

Con un costo medio di 2,1 milioni di dollari per paziente, Zolgensma è ilfarmacopiù costoso mai approvato dalla FDA. Prodotto da una società di proprietà del gigante farmaceutico svizzeroNovartis, Zolgensma tratta l’atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia genetica che distrugge i muscoli nervosi. Solo un altro farmaco sul mercato, Spinraza, tratta la stessa condizione.

La riunione pre-sperimentale di nuovi farmaci (IND), che garantisce che lo sviluppo futuro e le sperimentazioni precliniche saranno accettabili per la FDA per Zolgensma è stata condotta nel 2011. Il farmaco è stato assegnato a una designazione rapida riservata ai farmaci che soddisfano un’esigenza medica insoddisfatta nel 2013. Nel 2014 èstata inoltre concessa ladesignazione di crediti d’ imposta per sperimentazioni cliniche su malattie rare. Dopo il completamento degli studi clinici e il completamento degli aggiornamenti del farmaco, il farmaco è stato finalmente approvato nel giugno 2019.

I prezzi elevati di Zolgensma riflettono i costi di ricerca e sviluppo (R&S) e l’economia di mercato. La SMA è una condizione rara e sono stati condotti studi clinici su individui selezionati. Poiché la malattia genetica trattata da Zolgensma è rara, il prezzo del farmaco deve essere tale da essere sufficiente per finanziare la ricerca futura e i costi operativi.